Polscy i amerykańscy lekarze badają możliwość wykorzystania krwi pępowinowej w leczeniu autyzmu. Wstępne wyniki są obiecujące

– Wstępne wyniki są obiecujące, ale potwierdzenie skuteczności terapii wymaga prowadzenia dalszych prac – mówi prof. Joanne Kurtzberg, uważana na świecie za pionierkę przeszczepień komórek macierzystych z krwi pępowinowej.

Krew pępowinowa pozostaje w pępowinie i łożysku po narodzinach dziecka. Jest bogatym źródłem komórek macierzystych, które podobnie jak komórki szpiku mogą być przeszczepiane w celu odbudowy układu krwiotwórczego czy odpornościowego.

– Krew pępowinową wykorzystywano początkowo jako źródło komórek macierzystych do przeszczepów w leczeniu chorób genetycznych dotyczących mózgu. W wyniku przeszczepu dziecko otrzymuje nowe komórki macierzyste dawcy, wolne od problemów, jakie występują w jego własnych komórkach. Zaobserwowaliśmy, że docierające do mózgu komórki z krwi pępowinowej mogą łagodzić stany zapalne, wspierać proces mielinizacji, czyli tworzenia osłonki wokół włókien nerwowych w mózgu, a także wspomagać pracę tego organu. Zaczęliśmy więc rozważać możliwość zastosowania krwi pępowinowej w postaci wlewu, szczególnie z wykorzystaniem komórek własnych dziecka, aby zweryfikować, czy jej działanie byłoby podobne w przypadku chorób nieuwarunkowanych genetycznie, jak MPD czy autyzm – wyjaśnia w rozmowie z agencją Newseria Biznes prof. Joanne Kurtzberg z amerykańskiego Duke University.

Prof. Kurtzberg, uważana na świecie za pionierkę przeszczepień komórek macierzystych z krwi pępowinowej, podkreśla, że bez leczenia pacjenci z mózgowym porażeniem dziecięcym pozostają niepełnosprawni przez całe życie, wymagają specjalistycznej opieki i pomocy w poruszaniu się. W większości nigdy nie będą w stanie funkcjonować w pełni samodzielnie. To samo dotyczy dzieci autystycznych. Szacuje się, że w tej grupie chorych ok. 70 proc. przez całe życie będzie musiało mieszkać w różnego rodzaju placówkach opiekuńczych.

– Mamy nadzieję, że terapie komórkami macierzystymi doprowadzą do poprawy wspomnianych statystyk. Wiemy na przykład, że w przypadku dzieci z MPD leczenie to zdecydowanie poprawia sprawność ruchową, a tym samym może zwiększyć poziom samodzielności. Jednak wciąż nie wiemy, kiedy najlepiej rozpocząć leczenie i czy można zastosować komórki dawców u dzieci, u których nie ma możliwości użycia komórek własnych. Nie wiadomo też, czy chorych należy leczyć w wieku wczesnodziecięcym czy można też później. Pozostaje więc jeszcze wiele kwestii do rozstrzygnięcia – mówi prof. Joanne Kurtzberg.

Jak podkreśla, badania dotyczące tego, czy autologiczna krew pępowinowa może pomóc dzieciom cierpiącym na mózgowe porażenie dziecięce, autyzm czy niedotlenienie okołoporodowe, dają jak na razie obiecujące wyniki, ale potwierdzenie skuteczności terapii wymaga prowadzenia dalszych badań.

– U dzieci z autyzmem obserwujemy złagodzenie objawów tego zespołu. Część z nich staje się bardziej otwarta, lepiej się komunikuje, szczególnie jeśli chodzi o rozwój mowy, a część wykazuje mniejszą liczbę objawów obsesyjno-kompulsyjnych – mówi prof. Joanne Kurtzberg. – W leczeniu dzieci z autyzmem obserwujemy korzystne wyniki leczenia krótkoterminowego, trwającego 6–12 miesięcy. Nie wiemy jednak, czy te rezultaty będą długotrwałe, czy też konieczne będzie zastosowanie dodatkowego leczenia w przyszłości. Wciąż prowadzimy badania w tym zakresie.

W Polsce podobne prace dotyczące wykorzystania komórek macierzystych z krwi pępowinowej u dzieci z autyzmem prowadzą również lekarze z Wrocławskiego Uniwersytetu Medycznego.

– W ramach eksperymentu medycznego wykonaliśmy dwa podania krwi pępowinowej u dzieci z autyzmem. W jednym przypadku była to krew allogeniczna [od dawcy – red.], w drugim autologiczna [krew własna biorcy – red.]. W przypadku dwójki pacjentów rodzice już zauważyli pewną poprawę. Jedno z dzieci miesiąc po zabiegu zaczęło wymawiać pojedyncze słowa, choć wcześniej nie mówiło – mówi prof. Krzysztof Kałwak z Wrocławskiego Uniwersytetu Medycznego.

Jak podkreśla, trudno na razie mówić o magicznym efekcie działania substancji chemicznych zawartych we krwi pępowinowej, bo na szczegółowe analizy trzeba zaczekać około roku od jej podania, a dwójka pacjentów powinna zostać jeszcze oceniona przez neuropsychologów. Natomiast samo podanie komórek macierzystych z krwi pępowinowej jest zabiegiem bardzo prostym i w pełni bezpiecznym dla pacjenta.

– Podanie to nie wymaga chemioterapii, leków immunosupresyjnych. Wymaga tylko 3–4-godzinnego pobytu w ambulatorium kliniki mającej bank komórek krwiotwórczych, bo te komórki trzeba gdzieś przechować i muszą być zamrożone do momentu podania. Na tym polega cała filozofia – mówi prof. Krzysztof Kałwak.

Z danych PBKM wynika, że w Polsce na bankowanie krwi pępowinowej decyduje się około 2 proc. rodzących kobiet czy rodzin.

– Według statystyk amerykańskich banków wykorzystywana jest mniej więcej jedna porcja na tysiąc. Natomiast stopień wykorzystania będzie wzrastać wraz z upływem czasu – ocenia dr Tomasz Baran, członek zarządu Polskiego Banku Komórek Macierzystych.

Istotne znaczenie ma przy tym ilość pobranego materiału.

– Ilość krwi pępowinowej ma znaczenie, a dokładniej zależy nam na komórkach macierzystych, które są w tej krwi zawarte. Panuje zasada „im więcej, tym lepiej”. W świetle dostępnych już badań widać, że zarówno w tych klasycznych wskazaniach do wykorzystania komórek z krwi pępowinowej w obszarze hematoonkologii, jak i w nowych wskazaniach, jak autyzm czy mózgowe porażenie dziecięce, potrzebna jest określona dawka, czyli 20–25 mln komórek na kilogram masy ciała. I efekt terapeutyczny koreluje z tą dawką – mówi dr Tomasz Baran.

Jak podaje PBKM, jeszcze do niedawna krew pępowinowa była traktowana jako odpad. W tej chwili coraz częściej pobiera się ją w celu wyizolowania komórek macierzystych do przechowywania i późniejszego wykorzystania w leczeniu.

– Rodzice, którzy chcieliby wykorzystać pobraną wcześniej krew pępowinową, powinni się przede wszystkim zgłosić do swojego banku komórek macierzystych. My również możemy wskazać sposób, ewentualnie poinformować, jeśli takiej możliwości nie ma. Procedura wygląda w ten sposób, że po ustaleniu miejsca, gdzie komórki macierzyste będą wydane, my ustalamy logistykę bezpośrednio z tym ośrodkiem, szpitalem czy kliniką transplantologiczną i dostarczamy materiał dla pacjenta, który jest gotowy do terapii – dodaje dr Tomasz Baran.

Prof. Kurtzberg z amerykańskiego Duke University, uważana na świecie za pionierkę przeszczepień komórek macierzystych z krwi pępowinowej, przyjechała w maju do Warszawy na zaproszenie PBKM, żeby wygłosić wykład dotyczący wyników swoich badań nad wykorzystaniem krwi pępowinowej w leczeniu dzieci chorych neurologicznie. Wykład zainaugurował cykl konferencji medycznych „Cord blood an interdyscyplinary approach” skierowanych do środowiska medycznego.