Skuteczność nowej terapii na SMA potwierdzona
Chorzy na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) od dwóch lat mają w Polsce dostęp do objętej refundacją przełomowej terapii farmakologicznej – nusinersen. U wszystkich pacjentów, którzy z niej korzystają zahamowano postępy choroby, a dzieci, które otrzymały ją jeszcze przed wystąpieniem objawów, już na progu życia, mają szansę na zachowanie pełnej sprawności. Efekty terapii były przedmiotem konferencji „Dwa lata leczenia SMA w Polsce – podsumowanie programu.
