terapia na sma

Lekarze z Górnośląskiego Centrum Zdrowia Dziecka w Katowicach mają pod opieką niezwykle rzadki przypadek medyczny. U dwóch chłopców z trojaczków, które przyszły na świat niespełna pięć miesięcy temu, badania przesiewowe wykazały rdzeniowy zanik mięśni, czyli SMA. Ich siostra jest zdrowa.

Chorzy na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) od dwóch lat mają w Polsce dostęp do objętej refundacją przełomowej terapii farmakologicznej – nusinersen. U wszystkich pacjentów, którzy z niej korzystają zahamowano postępy choroby, a dzieci, które otrzymały ją jeszcze przed wystąpieniem objawów, już na progu życia, mają szansę na zachowanie pełnej sprawności. Efekty terapii były przedmiotem konferencji „Dwa lata leczenia SMA w Polsce – podsumowanie programu.