sma

Nowoczesne leczenie pacjentów z SMA przywróciło im nadzieję na lepsze życie. Mają lepszą kondycję, poprawia się wydolność płuc, mniej chorują. Są sprawniejsi, bardziej samodzielni, co oznacza, że opiekunowie są mniej obciążeni, spełniają marzenia.

Polska znalazła się w czołówce krajów europejskich w leczeniu rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Sukces rozpoczął się w styczniu 2019 roku, kiedy to pacjenci otrzymali dostęp do pierwszej przełomowej terapii w ramach programu lekowego B.102.

Pierwsze dziecko otrzymało właśnie refundowaną z budżetu państwa dawkę leku Zolgensma przeciwko rdzeniowemu zanikowi mięśni (SMA). Preparat – należący do najdroższych leków na świecie – podano Borysowi, który przyszedł na świat 1 września w Instytucie Centrum Zdrowia Matki Polki w Łodzi.

Będziemy walczyć o tą sprawę, będziemy walczyć o dzieci chore na SMA, będziemy walczyć o to, żeby była sprawiedliwość i żeby było indywidualne podejście – powiedział Władysław Kosiniak-Kamysz po wizycie w ministerstwie zdrowia. Jak mówił przewodniczący PSL, w siedzibie resortu nie było nikogo z kim można byłoby porozmawiać o procesie refundacji leków na SMA.

Kilkadziesiąt dzieci chorych na SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni, nie skorzysta z ogłoszonej przez Ministerstwo Zdrowia refundacji najdroższej terapii świata. Terapią zostaną objęte tylko te dzieci, które nie przekroczyły szóstego miesiąca życia i nie rozpoczęły wcześniej leczenia.

Ministerstwo Zdrowia wprowadza od września na listę leków refundowanych najdroższy na świecie lek na SMA – Zolgensma. Preparat podaje się dzieciom przed ukończeniem przez nie szóstego miesiąca życia, dawka jest jednorazowa i kosztuje ok. 10 milionów złotych.

Udało się zebrać 9 milionów na leczenie dla małego Jasia. Chłopiec ma sześć miesięcy i choruje na SMA, czyli rdzeniowy zanik mięśni. Tak wysoka kwota to koszt nowoczesnej terapii genowej, która ma pomóc w walce z chorobą. Rodzice Jasia założyli zbiórkę, która właśnie zakończyła się powodzeniem.

W ramach programu badań przesiewowych już wiosną tego roku noworodki zaczną być badane w kierunku rdzeniowego zaniku mięśni (SMA). Na początek na Mazowszu, kolejne regiony mają być systematycznie włączane – poinformowało PAP w czwartek Ministerstwo Zdrowia.

Chorzy na rdzeniowy zanik mięśni (SMA) od dwóch lat mają w Polsce dostęp do objętej refundacją przełomowej terapii farmakologicznej – nusinersen. U wszystkich pacjentów, którzy z niej korzystają zahamowano postępy choroby, a dzieci, które otrzymały ją jeszcze przed wystąpieniem objawów, już na progu życia, mają szansę na zachowanie pełnej sprawności. Efekty terapii były przedmiotem konferencji „Dwa lata leczenia SMA w Polsce – podsumowanie programu.