mRNA – od szczepionek na COVID-19 do terapii przyszłości. Polscy naukowcy rozwijają technologię, która może zrewolucjonizować medycynę
Technologia mRNA od blisko trzech dekad rozwijana jest w celach terapeutycznych, jednak prawdziwy przełom nastąpił podczas pandemii COVID-19, gdy w rekordowym tempie udało się opracować pierwsze skuteczne szczepionki. Jak podkreśla prof. dr hab. Jacek Jemielity z Uniwersytetu Warszawskiego, sukces ten był możliwy dzięki wieloletnim badaniom, które dziś otwierają drogę do jeszcze ambitniejszych zastosowań – od szczepionek przeciwnowotworowych po terapie chorób rzadkich i medycynę regeneracyjną.
– O ile stworzenie szczepionek przeciw wirusowi było ogromnym osiągnięciem, to jeszcze większy potencjał mRNA kryje się w walce z nowotworami i chorobami metabolicznymi – zaznacza prof. Jemielity. – Nasz zespół opracował wynalazek zwiększający stabilność RNA, który znalazł zastosowanie w badaniach klinicznych nad szczepionkami przeciwnowotworowymi.
Naukowcy z Uniwersytetu Warszawskiego, we współpracy z Warszawskim Uniwersytetem Medycznym i firmą ExploRNA Therapeutics, stworzyli innowacyjną modyfikację mRNA (AvantCap), dzięki której możliwe jest uzyskanie większej ilości terapeutycznego białka przy niższej dawce leku. W niektórych warunkach wydajność tej metody przewyższa tradycyjne rozwiązania nawet stukrotnie.
Szczególnie duże nadzieje wiązane są z tzw. terapią spersonalizowaną, w której szczepionka tworzona jest indywidualnie – na podstawie mutacji nowotworowych konkretnego pacjenta. Choć na razie żadna taka szczepionka nie trafiła jeszcze do powszechnego użytku, badania są zaawansowane.
mRNA znajduje zastosowanie również w suplementacji białek – np. w terapii fenyloketonurii, mukowiscydozy czy dystrofii mięśniowych – a także w edycji genomu z wykorzystaniem systemu CRISPR-Cas9. Najnowszym osiągnięciem polskich naukowców jest opracowanie metody tworzenia kolistych cząsteczek mRNA, które cechują się większą trwałością i dłuższym czasem produkcji białek terapeutycznych.
Kluczowym wyzwaniem pozostaje jednak skuteczne dostarczanie mRNA do konkretnych tkanek. Obecnie stosowane nanocząstki lipidowe sprawdzają się głównie w wątrobie, dlatego trwają badania nad nowymi metodami dystrybucji.
Prof. Jemielity zwraca również uwagę na problem dezinformacji wokół mRNA, która – jak mówi – "rozprzestrzenia się szybciej niż fakty". Jego zdaniem fałszywe informacje mogą spowalniać rozwój badań i ograniczać finansowanie innowacyjnych projektów, co widać m.in. w Stanach Zjednoczonych.
Mimo trudności, eksperci są zgodni: mRNA może stać się jedną z najważniejszych technologii medycznych XXI wieku, a badania prowadzone w Polsce mają w tym procesie istotny udział.
