6-letnia Brytyjka przejdzie w Polsce innowacyjną terapię genową

6-letnia Hallie Campbell jest jedną ze 130 osób na świecie i jedyną dziewczynką w Wielkiej Brytanii, u której zdiagnozowano deficyt dekarboksylazy L-aminokwasów aromatycznych (AADC) – uwarunkowaną genetycznie chorobę metaboliczną. W wyniku choroby mózg ma problem z wydzielaniem ważnych neuroprzekaźników – dopaminy i serotoniny. Objawy AADC pojawiają się w pierwszych miesiącach życia – dzieci nie mogą chodzić, siedzieć, podnieść główki ani mówić.

Ponieważ publiczna służba zdrowia w Wielkiej Brytanii nie oferuje leczenia tej choroby, rodzice Hallie zorganizowali zbiórkę pieniędzy, by dziewczynka mogła przejść terapię w Polsce. Dzięki akcji zebrano potrzebną kwotę wynoszącą 70 tys. funtów (prawie 350 tys. złotych).

Do tej pory choroba, na którą cierpi Hallie, uważana była za nieuleczalną. Jednak w Mazowieckim Szpitalu Bródnowskim w Warszawie zespół prof. Mirosława Ząbka przeprowadza pionierską w skali Europy metodę terapii genowej AADC, która może pomóc dziewczynce dojść do zdrowia. Zabieg został już przeprowadzony u 8-letniej Ani oraz 13-letniego Kacpra. Po trzech miesiącach u dzieci zaobserwowano pozytywne zmiany. Prawdopodobnie, po Hallie, w Mazowieckim Szpitalu Bródnowskim pojawią się kolejni zagraniczni pacjenci.

„Nie mogę się doczekać, by zobaczyć przełomowy postęp u Hallie po tym, jak przejdzie terapię” – napisała na Facebooku matka dziewczynki, Lucy Campbell.

Wdrożenie terapii genowej na polskim gruncie nie byłoby możliwe, gdyby nie współpraca z prof. Krzysztofem Bankiewiczem z Uniwersytetu Kalifornijskiego w San Francisco. Właśnie w USA trzy lata temu przeprowadzono pierwszą tego typu operację. (PAP Life)