Polska będzie refundować jedną z najnowocześniejszych terapii na świecie. To szansa na całkowite wyleczenie ostrej białaczki

– Terapia CAR-T to najbardziej zaawansowana forma immunoterapii komórkowej – czyli wykorzystania własnych komórek odpornościowych pacjenta do walki z nowotworem – tłumaczy w rozmowie z agencją informacyjną Newseria prof. Sebastian Marian Giebel, kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii w Narodowym Instytucie Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie, oddział w Gliwicach.

CAR-T to przygotowywana indywidualnie, jednorazowa terapia genowo-komórkowa, która do walki z nowotworem wykorzystuje układ odpornościowy pacjenta i jego zmodyfikowane genetycznie limfocyty T. Pobrane od pacjenta za pomocą leukaferezy limfocyty są przeprogramowywane w laboratorium, dzięki czemu zyskują dodatkowy receptor – tzw. chimerowy receptor antygenowy, który w sposób celowany rozpoznaje, wychwytuje i niszczy komórki nowotworowe. Zmodyfikowane limfocyty są namnażane i trafiają z powrotem do krwi pacjenta, gdzie rozpoznają komórki nowotworowe, przyłączają się do nich i aktywnie je niszczą.

– Infuzja komórek CAR-T odbywa się dożylnie, trwa kilkanaście minut i przypomina przetoczenie składników krwi czy też przetoczenie komórek krwiotwórczych przy transplantacjach. Sam zabieg nie jest więc szczególnie wymagający. Potencjalnie trudnym okresem są za to pierwsze tygodnie po infuzji, kiedy trzeba liczyć się z możliwością wystąpienia powikłań – mówi prof. Sebastian Marian Giebel. – Oferujemy jednak pacjentom możliwość wyleczenia, pozbycia się choroby raz na zawsze. To właściwie jedyna metoda, która stwarza pacjentom taką szansę.

CAR-T to szansa zwłaszcza dla tych pacjentów, u których wykorzystane zostały wszystkie inne metody leczenia i nie ma dla nich już żadnej alternatywy. Terapia daje im szansę na wydłużenie życia, a nawet całkowite wyleczenie choroby. Taką grupą chorych są np. dzieci i pacjenci do 25. roku życia z oporną bądź nawracającą ostrą białaczką limfoblastyczną z komórek B.

– U chorych na ostrą białaczkę limfoblastyczną szansa wyleczenia jest szacowana na 50 do 60 proc. I mówimy tu o sytuacji, kiedy wcześniej zawiodły już wszystkie inne formy terapii. Jest to coś wspaniałego, co ma charakter absolutnie przełomowy – podkreśla kierownik Kliniki Transplantacji Szpiku i Onkohematologii w Gliwicach. – Szacuje się, że każdego roku w Polsce pojawia się około 20 pacjentów, którzy potrzebują tego rodzaju leczenia – w tym ok. 15 dzieci i 5 dorosłych w wieku do 25 lat.

– Terapia CAR-T zdecydowanie zmieniła szanse na wyleczenie dzieci z oporną postacią ostrej białaczki limfoblastycznej B-komórkowej. Dla tych dzieci wcześniej nie było żadnych szans, one wykorzystały już wszelkie możliwości terapeutyczne, przeszczepy – czasem nawet kilka przeszczepień – i inne drogie, czasami bardzo innowacyjne leki, które również nie dały rady. Terapia CAR-T dała im nadzieję – dodaje prof. Krzysztof Kałwak z kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei”, Uniwersytecki Szpital Kliniczny we Wrocławiu.

W Europie terapie CAR-T zostały po raz pierwszy zarejestrowane już kilka lat temu. W Polsce natomiast pierwsze dziecko, pacjent „Przylądka Nadziei”, otrzymał komórki CAR-T 3 marca 2020 roku. Dzięki terapii – po siedmiu latach od rozpoczęcia leczenia bardzo opornej białaczki – udało się u niego uzyskać wreszcie ujemną chorobę resztkową. Od tego czasu terapię CAR-T zastosowano jeszcze u kilkorga małych pacjentów.

– Dzięki wsparciu społeczeństwa, bo do tej pory nie było refundacji, udało nam się zastosować tę terapię już u dziewięciorga dzieci, a 10. pacjent otrzymał komórki w miniony czwartek. Tak więc łącznie mamy dziesięcioro dzieci, którym daliśmy nadzieję. Wszystkie, poza ostatnim, są już w domach i mają się dobrze – mówi prof. Krzysztof Kałwak.

Mali pacjenci ośrodka „Przylądek Nadziei” otrzymali terapię CAR-T w ramach leczenia komercyjnego (dzięki hojności społeczeństwa i zbiórkom organizowanym przez siepomaga.pl i Fundację „Na Ratunek Dzieciom z Chorobą Nowotworową”), bo do tej pory nie była ona w Polsce refundowana. To się jednak zmieni, ponieważ 17 sierpnia terapia CAR-T we wskazaniu nawrotowej lub opornej na leczenie ostrej białaczki limfoblastycznej z komórek B u dzieci i dorosłych przed 25. rokiem życia została umieszczona na liście leków refundowanych. Ma ona obowiązywać już od 1 września br.

– Wreszcie będziemy mogli zaoferować tę terapię wszystkim potrzebującym i nie będziemy uzależnieni od zbiórek, które trwają czasami tygodniami – mówi zastępca kierownika kliniki Transplantacji Szpiku, Onkologii i Hematologii Dziecięcej „Przylądek Nadziei”.

– Refundacja terapii CAR-T w ostrej białaczce limfoblastycznej to podarunek życia dla małych pacjentów i ich rodzin. To przełom, który dzieje się na naszych oczach. Takie terapie pojawiają się w medycynie bardzo rzadko, raz na kilkadziesiąt lat. Na świecie pierwsza pacjentka, u której zastosowano tę terapię, w maju obchodziła dziewiątą rocznicę powrotu do zdrowia, jest szczęśliwą i zdrową nastolatką. Tym bardziej cieszy, że – dzięki pozytywnej decyzji Ministerstwa Zdrowia – mali pacjenci i ich rodziny w Polsce też otrzymują właśnie szansę obchodzenia takich radosnych rocznic – dodaje Marta Wielondek, dyrektor generalna Novartis Oncology w Polsce.

Jak zauważa adwokat Katarzyna Bondaryk, refundacja terapii CAR-T ma w Polsce charakter przełomowy i jest nowością dla całego systemu refundacyjnego. Do tej pory ustawa nie przewidywała możliwości refundacji leku, który jest wytwarzany bezpośrednio z krwi pacjenta.

– Po raz pierwszy mamy tu do czynienia z tzw. lekiem terapii zaawansowanej, czyli terapią zindywidualizowaną. Do tej pory nie ma zrefundowanego żadnego innego produktu leczniczego, który jest wytwarzany z komórek pacjenta. To jest lek, którego nie możemy użyć u innego chorego, dlatego potrzebne były różne regulacje, dotyczące m.in. pobierania limfocytów, bankowania czy dystrybucji wytworzonego leku bezpośrednio do pacjenta. Przepisy o refundacji nie zauważają też specyfiki produktów leczniczych i terapii zaawansowanej, dlatego potrzebna była duża otwartość ze strony Ministerstwa Zdrowia, żeby znaleźć ten właściwy tryb i chcieć procedować wniosek refundacyjny w trybie tzw. standardowym. Mieliśmy tu niestandardowy produkt leczniczy, coś bardzo innowacyjnego, czego do tej pory ustawa o refundacji nie zauważała – mówi Katarzyna Bondaryk.

Terapie CAR-T to aktualnie jedna z najnowocześniejszych metod leczenia, którą określa się mianem przełomu w walce z nowotworami. Na całym świecie toczy się w tej chwili kilkaset badań klinicznych z zastosowaniem różnych wariantów terapii CAR-T, w różnych wskazaniach.

– Rejestracja dotyczy już kilku preparatów w trzech różnych jednostkach chorobowych i spodziewamy się, że te wskazania będą się poszerzały. W opinii wielu ekspertów, w tym w mojej, ta terapia w perspektywie kilkunastu lat może stać się dominująca i ma szansę wyprzeć inne formy leczenia systemowego, takie jak chemioterapia – mówi prof. Sebastian Marian Giebel z Narodowego Instytutu Onkologii im. Marii Skłodowskiej-Curie.