Nowa ustawa refundacyjna może ograniczyć dostęp do najdroższych leków
W ostatnim czasie dostęp do innowacyjnych terapii dla pacjentów z chorobami rzadkimi sukcesywnie się poprawia. Coraz więcej leków trafia do refundacji, choć bolączką pozostaje czas, jaki mija od wydania decyzji refundacyjnej do pierwszego podania roku. – To często nawet około pół roku, co jest zmarnowanym czasem dla pacjenta – mówi Juliusz Krzyżanowski z kancelarii Baker McKenzie. Projektowane zmiany w ustawie refundacyjnej mogą jednak spowodować, że najdroższe leki – a do takich należą właśnie preparaty stosowane w leczeniu chorób rzadkich – nie będą miały szans na refundację.
Potwierdzeniem tego są chociażby dwa innowacyjne leki na SMA (rdzeniowy zanik mięśni) – rzadką chorobę genetyczną, na którą cierpi w Polsce ok. 1 tys. pacjentów – objęte refundacją od 1 września br., czy dwie pierwsze zrefundowane w Polsce technologie lekowe o wysokim poziomie innowacyjności, stosowane w leczeniu ultrarzadkich chorób metabolicznych – ostrej porfirii wątrobowej i pierwotnej hiperoksalurii typu 1. Jest jednak ryzyko, że część leków, tych najdroższych, straci szanse na refundację. Taki może być efekt nowelizacji ustawy refundacyjnej.
Pod koniec sierpnia br. Ministerstwo Zdrowia opublikowało obszerny, liczący aż 1,4 tys. stron, raport z konsultacji dotyczących tej nowelizacji, która została przesłana pod obrady Stałego Komitetu Rady Ministrów. Zgodnie z założonym harmonogramem ma ona wejść w życie z początkiem 2023 roku. Nowelizacja, która od początku budzi szereg zastrzeżeń m.in. ze strony branży farmaceutycznej i środowisk pacjenckich, zawiera szereg zmian istotnych z punktu widzenia całego rynku (m.in. mechanizm payback przenoszący dużą część ryzyka związanego z funkcjonowaniem systemu refundacyjnego na firmy z branży farmaceutycznej, system tzw. korytarzy cenowych i preferowanie preparatów produkowanych na terenie kraju czy podniesienie wysokości opłaty ryczałtowej za leki).
Ekspert Kancelarii Baker McKenzie ocenia, że efekty jej wprowadzenia odczują pacjenci z rzadkimi chorobami, ale nie będzie to zmiana na plus.
Adwokat wskazuje, że przyjęcie tego kryterium spowoduje, iż większość leków stosowanych w chorobach rzadkich i w onkologii nie będzie mogła liczyć na refundację. Chyba że znajdą się na liście technologii lekowych o wysokim poziomie innowacyjności (wykazie TLI).
Choroba Gauchera, na którą w Polsce cierpi raptem ok. 60 osób, mukowiscydoza, mukopolisacharydoza, rdzeniowy zanik mięśni, Klątwa Ondyny, amyloidoza czy akromegalia – to tylko kilka przykładów chorób rzadkich. W sumie sklasyfikowano ich dotąd ponad 6 tys., a cierpi na nie łącznie od 6 do 8 proc. populacji. Jak podaje Ministerstwo Zdrowia, w Polsce to ok. 2,3–3 mln osób. W ślad za definicją Unii Europejskiej chorobę uznaje się za rzadką, jeśli dotyka nie więcej niż 5 na 10 tys. osób. Ta grupa schorzeń jest najczęściej uwarunkowana genetycznie (dotyczy to 80 proc. chorób) i zwykle charakteryzuje się ciężkim, postępującym przebiegiem, który może zagrażać życiu albo powodować przewlekłą niepełnosprawność. Wiele z nich ujawnia się w wieku dziecięcym. Co istotne, ze względu na rzadkość występowania i brak społecznej świadomości choroby rzadkie są bardzo trudne do zdiagnozowania i zazwyczaj wymagają nowoczesnego leczenia o innowacyjnym charakterze.
W kontekście regulacyjnym ważnym dokumentem jest również przyjęty w sierpniu ub.r. Plan dla Chorób Rzadkich, który ma systemowo uregulować wsparcie dla pacjentów z takimi schorzeniami. Na jego realizację w latach 2021–2023 rząd przeznaczy 128 mln zł. Główne założenia planu dotyczą poprawy diagnostyki i leczenia chorób rzadkich w Polsce zgodnie ze standardami przyjętymi w Unii Europejskiej. Dokument przewiduje m.in. wprowadzenie wysokospecjalistycznych badań genetycznych, poprawę monitorowania zachorowalności i leczenia tego typu schorzeń, utworzenie krajowych ośrodków eksperckich chorób rzadkich, które będą współpracować z Europejskimi Sieciami Referencyjnymi Chorób Rzadkich, a także wprowadzenie Polskiego Rejestru Chorób Rzadkich oraz paszportu pacjenta z chorobą rzadką, który będzie zawierać m.in. jego dokumentację medyczną i zalecenia dotyczące opieki przewlekłej.