Historyczny przełom w medycynie. Po raz pierwszy udało się skutecznie zahamować chorobę Huntingtona
Lekarze ogłosili jeden z najważniejszych przełomów ostatnich lat – choroba Huntingtona, uznawana za jedną z najbardziej wyniszczających i bezlitosnych chorób genetycznych, została po raz pierwszy skutecznie zahamowana. Badania wykazały, że dzięki nowatorskiej terapii genowej postęp choroby udało się spowolnić aż o 75 procent.
Choroba Huntingtona, zwana również pląsawicą Huntingtona, prowadzi do stopniowego obumierania komórek mózgowych i łączy w sobie objawy demencji, choroby Parkinsona i stwardnienia zanikowego bocznego. Pierwsze symptomy pojawiają się zwykle między 30. a 40. rokiem życia, a w ciągu dwóch dekad prowadzą do śmierci.
Nowa terapia polega na jednorazowej operacji neurochirurgicznej, trwającej od 12 do 18 godzin, podczas której do mózgu pacjentów wprowadzany jest zmodyfikowany wirus niosący specjalny fragment DNA. Dzięki niemu komórki mózgowe zaczynają produkować cząsteczki blokujące powstawanie toksycznego białka huntingtyny, odpowiedzialnego za niszczenie neuronów.
Prof. Sarah Tabrizi z University College London podkreśliła, że skala efektu "przerosła najśmielsze oczekiwania". Wśród pacjentów objętych badaniem znalazły się osoby, które po terapii wróciły do pracy, choć wcześniej spodziewano się, że wkrótce będą wymagać wózka inwalidzkiego.
Eksperci mówią wprost: to moment prawdziwej nadziei dla tysięcy rodzin na całym świecie. Szacuje się, że tylko w Europie i USA nosicielami wadliwego genu jest kilkaset tysięcy osób.
Choć leczenie będzie bardzo kosztowne i wymaga niezwykle precyzyjnych zabiegów, lekarze wierzą, że otwiera ono drogę do dalszych badań, a w przyszłości – do profilaktycznego leczenia osób, które odziedziczyły mutację, ale nie wykazują jeszcze objawów.
Jak podkreślają naukowcy, terapia genowa może nie tylko wydłużyć życie chorych, ale całkowicie zmienić sposób walki z tą dotychczas nieuleczalną chorobą.
